费城儿童医院的细胞和基因治疗合作中心

细胞与基因治疗合作

细胞和基因治疗合作组织的目标是建立在费城儿童医院在细胞和基因治疗研究的前沿的长期地位，这已经导致了游戏规则的成功。该合作旨在显著增加新的儿科细胞和基因治疗研究的数量，并通过协调机构内多个小组的努力，加快临床发展的步伐。

放眼更大:改变医疗保健的未来

了解我们世界知名的团队是如何通过我们独特的创新文化，解决细胞和基因治疗中无法解决的问题和加速突破的。

目前美国有三种经fda批准的细胞和基因疗法可用于儿童。其中两种是由费城儿童医院的专家研制的。

CHOP领导了首个获得FDA批准的细胞疗法的临床试验，并治疗了比任何其他儿科机构都多的患者。
关于Kymriah

一种针对儿童视网膜营养不良的一次性基因治疗产品是在CHOP进行的超过10年的研究中形成的。
关于Luxturna

CHOP是参与fda批准的治疗SMA基因疗法临床试验的几个机构之一。
关于Zolgensma

细胞和基因治疗领域的创新正以令人难以置信的速度在CHOP进行。目前有20多个临床试验招募患者，还有更多的试验即将进行。

我们的项目和服务

我们的执行委员会和主要研究人员代表了整个机构的许多项目，支持新的细胞和基因疗法的发展。