HGB-212：第3阶段β甲群血症Lentiglobin BB305基因治疗试验
具有定期输血治疗的某种类型的β的人，并且50岁和年轻人，可能能够参加。将完成许多筛选测试以确定受试者是否可以参与。其中包括审查您过去的病史，血液和尿液试验，骨髓吸气/活检，骨骼时代/德克萨扫描，心脏超声，心电图，心脏和肝脏的磁共振成像（MRI）和肝活组织检查。如果符合条件的话，血液干细胞将通过吸血病或通过骨髓收获收集。然后将这些干细胞插入健康的β球蛋白基因。然后，您将被住院治疗，并将进行化疗，以清空骨髓。然后将干细胞与插入的基因进行回馈给您。您将被遵循副作用，并查看插入的基因是否有助于您制作血红蛋白。