细胞和基因治疗实验室|费城儿童医院

细胞和基因治疗实验室（CGT1，以前的干细胞实验室）已经加工造血祖细胞骨髓移植（BMT）几十年。自2010年进入CGMP（当前良好的制造实践）空间以来，实验室已采用越来越多的实验性细胞治疗方案，最突出的试验导致嵌合抗原受体T细胞的FDA批准（汽车-t）产品Kymriah。

在实验室中加工的目前的产品可以广泛地分类，因为CARE BMT或新型细胞和基因治疗的标准。对于BMT，我们治疗患有血液学或非血液恶性肿瘤的患者，myelodysplastic综合征，血液性先天性疾病，再生障碍性贫血，天生的新陈代谢误差，或先天性免疫缺陷。祖细胞的来源是骨髓，动员的外周血或脐带血。捐赠者可以自体要么异构取决于移植的类型。对于新细胞和基因疗法，我们进行各种接枝操作，制造病毒特异性细胞毒性T淋巴细胞（CTL），并参与许多其他研究方案在快速扩张的细胞疗法领域中。我们还进行内部流式细胞术和细胞含量分析。

CGTL目前正在执行以下过程：